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《自然》发表上海交大研究成果：孤独症基因治疗新突破
6 小时前
孤独症谱系障碍（ASD）与数百种基因变异有关，CHD3基因突变与社交障碍、刻板行为等核心症状紧密相关。传统干预以行为疗法为主，无法针对病因。上海交大联合团队利用新型碱基编辑技术（非切割型CRISPR），通过AAV病毒载体将编辑工具递送至小鼠及猴脑内，精准修正CHD3基因单核苷酸突变。
