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阻碍基因编辑治疗成功的两个关键基因找到
1 天前
据《自然·通讯》杂志最新报道，美国威斯康星大学麦迪逊分校研究人员通过筛选超1.9万个基因，发现GJB2和BET1L两个关键基因会阻碍基因编辑疗法的成功。抑制这两个基因后，基因编辑效率在遗传性眼病患者视网膜细胞中提升了3.5倍以上。该研究历时6年，通过全基因组筛选和验证确定目标基因，为优化基因编辑疗法提供了新方向。脂质纳米颗粒作为基因编辑工具的递送载体，其运输效率受细胞内基因调控的影响，这一发现或对mRNA疫苗、癌症免疫疗法等领域产生协同效应。
